Νέα φάρμακα που ενδέχεται να εγκριθούν από τον FDA των ΗΠΑ τον Δεκέμβριο
Δραστικό συστατικό: Lerodalcibep
Ενδείξεις: πρωτοπαθής υπερλιπιδαιμία, αθηροσκληρωτική καρδιαγγειακή νόσο (ASCVD)
Επωνυμία εταιρείας: LIB Therapeutics
Το Lerodalcibep είναι ένας στοχευμένος αναστολέας PCSK9 με μακροπρόθεσμη-σταθερότητα σε θερμοκρασία δωματίου. Η ανάπτυξή του στοχεύει να παρέχει στους ασθενείς ένα πιο βολικό, μηνιαίο και αυτόνομο πρόγραμμα θεραπείας με υποδόρια ένεση. Όσον αφορά τον μοριακό τύπο, το Lerodalcibep είναι μια πρωτεΐνη μικρής δέσμευσης (SBP) και η στοχευμένη δεσμευτική περιοχή PCSK9 είναι ένα κατασκευασμένο πεπτίδιο που μπορεί να συνδεθεί με την ανθρώπινη πρωτεΐνη PCSK9 με υψηλή συγγένεια σε υπο νανομοριακό επίπεδο. Επιπλέον, με τη σύντηξη με την ανθρώπινη λευκωματίνη ορού (HSA), το lerodalcibep παρατείνει σημαντικά τον χρόνο ημιζωής του στο πλάσμα-φτάνοντας τις 12-15 ημέρες.
Δραστικό συστατικό: Ετριπαμίλη
Ένδειξη: Παροξυσμική υπερκοιλιακή ταχυκαρδία (PSVT)
Επωνυμία εταιρείας: Milestone Pharmaceuticals
Το Etripamil είναι ένας ταχείας δράσης αναστολέας διαύλων ασβεστίου τύπου L- μη διυδροπυριδίνης (CCB) που αναπτύχθηκε από την Milestone Pharmaceuticals για τη θεραπεία του PSVT και άλλων αρρυθμιών. Ως ρινικό εκνέφωμα, το ρινικό εκνέφωμα etripamil μπορεί να χορηγηθεί από τους ίδιους τους ασθενείς ανά πάσα στιγμή και οπουδήποτε, το οποίο αναμένεται να μεταφέρει τις μεθόδους θεραπείας που είναι διαθέσιμες αυτήν τη στιγμή σε περίπτωση έκτακτης ανάγκης στο σπίτι και να παρέχει ταχύτερες μεθόδους θεραπείας για τους ασθενείς. Τον Μάιο του 2021, η Jixing Pharmaceutical κατέληξε σε συμφωνία αποκλειστικής άδειας και συνεργασίας με τη Milestone, αποκτώντας αποκλειστικά δικαιώματα για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση του etrapamil στην Ευρύτερη Κίνα.
Δραστικό συστατικό: Reproxalap
Ένδειξη: Ξηροφθαλμία (DED)
Επωνυμία εταιρείας: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Το Reproxalap είναι ένας πιθανός «πρώτος στην κατηγορία» υπό ανάπτυξη μικρομοριακού ενεργού αναστολέα αλδεΰδης. Η περιεκτικότητα σε ενεργές αλδεΰδες μπορεί να αυξηθεί κατά τη διάρκεια της οφθαλμικής ή συστηματικής φλεγμονής, προκαλώντας φλεγμονή των ματιών, μειωμένη έκκριση δακρύων, ερυθρότητα των ματιών και αλλαγές στη λιπιδική σύνθεση των δακρύων. Πολλοί ασθενείς με σύνδρομο ξηροφθαλμίας έχουν υψηλά επίπεδα ενεργών αλδεΰδων.
Δραστικό συστατικό: Depemokimab
Ενδείξεις: Ηωσινοφιλικό άσθμα, χρόνια ιγμορίτιδα με ρινικούς πολύποδες
Επωνυμία εταιρείας: GSK
Το Depemokimab είναι ένα υπό ανάπτυξη βιολογικό προϊόν εξαιρετικά μακράς δράσης που στοχεύει την ιντερλευκίνη-5 (IL-5). Το depemokimab μπορεί να συνδεθεί με την IL-5 με υψηλή συγγένεια και χορηγείται κάθε έξι μήνες για τη θεραπεία ασθενών με σοβαρό άσθμα. Η IL-5 είναι μια βασική κυτοκίνη στη φλεγμονή τύπου 2. Περισσότερο από το 80% των ασθενών με σοβαρό άσθμα προκαλείται από φλεγμονή τύπου 2, με αυξημένα επίπεδα ηωσινόφιλων και απρόβλεπτη επιδείνωση της κατάστασης.
Δραστικό συστατικό: Narsoplimab
Ένδειξη: Θρομβωτική μικροαγγειακή νόσος που σχετίζεται με μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (TA-TMA)
Επωνυμία εταιρείας: Omros
Το Narsoplimab (γνωστό και ως OMS721) είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει το MASP-2, το οποίο δρα ως ενεργό ένζυμο στο μονοπάτι της λεκτίνης του συμπληρώματος και είναι ένας καινοτόμος στόχος πρωτεΐνης υπέρ της φλεγμονής. Αξίζει να σημειωθεί ότι η αναστολή του MASP-2 έχει αποδειχθεί ότι διατηρεί την πλήρη λειτουργία της εξαρτώμενης από το αντίσωμα οδού ενεργοποίησης του κλασσικού συμπληρώματος, που αποτελεί βασικό συστατικό της επίκτητης ανοσολογικής απόκρισης. Ο FDA χορήγησε την ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας για το φάρμακο και την ιδιότητα ορφανού φαρμάκου για το TA-TMA. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκρινε επίσης την πιστοποίηση ορφανού φαρμάκου για θεραπεία μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.
Δραστικό συστατικό: Aficamten
Ένδειξη: Αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (HCM)
Επωνυμία εταιρείας: Cytokinetics
Το Aficamten είναι ένας υπό ανάπτυξη και δυνητικός «καλύτερος στην κατηγορία» εκλεκτικός μικρομοριακός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης. Το Aficamten στοχεύει στη μείωση του αριθμού των ενεργών γεφυρών διασταύρωσης-σύνδεσης της μυοσίνης ακτίνης σε κάθε καρδιακό κύκλο, αναστέλλοντας έτσι τις υπερβολικές συσπάσεις του μυοκαρδίου που σχετίζονται με το HCM. Σε προκλινικά μοντέλα, το aficamten μειώνει τη συσταλτικότητα του μυοκαρδίου δεσμεύοντας απευθείας σε μια μοναδική επιλεκτική διαμορφωτική θέση δέσμευσης στην καρδιακή μυοσίνη, εμποδίζοντας έτσι τη μυοσίνη να εισέλθει σε κατάσταση παραγωγής δύναμης. Το Aficamten έχει λάβει αναγνώριση πρωτοποριακής θεραπείας από τον FDA των ΗΠΑ και την Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας (NMPA) για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής HCM.
Δραστικό συστατικό: Relacorilant
Ένδειξη: Ενδογενής υπερκορτιζολισμός (σύνδρομο Cushing)
Επωνυμία εταιρείας: Corcept Therapeutics
Το Relacorilant είναι ένας από του στόματος, δυνητικά «πρώτος στην κατηγορία» εκλεκτικός ανταγωνιστής του υποδοχέα γλυκοκορτικοειδών (GR) που ρυθμίζει τη δραστηριότητα της κορτιζόλης δεσμεύοντας στο GR αντί για άλλους ορμονικούς υποδοχείς στο σώμα. Αυτή η θεραπεία έχει χαρακτηριστεί ως ορφανού φαρμάκου τόσο από τον FDA όσο και από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία του υπερκορτιζολισμού και έχει λάβει το καθεστώς ορφανού φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.
Δραστικό συστατικό: Zoliflodacin
Ένδειξη: Απλή γονόρροια
Επωνυμία εταιρείας: Innoviva Specialty Therapeutics
Η Zoliflodacin είναι ένα δυνητικό "πρώτο στην κατηγορία" από του στόματος αντιβιοτικό σπειροπυριμιδινοθειόνης με μοναδικό μηχανισμό δράσης. Μπορεί να αναστείλει ένα βασικό βακτηριακό ένζυμο που ονομάζεται τοποϊσομεράση τύπου II, το οποίο είναι ζωτικής σημασίας για τη λειτουργία και την αναπαραγωγή των βακτηρίων. Προηγούμενες in vitro μελέτες έχουν δείξει ότι είναι δραστικό έναντι των ανθεκτικών σε πολλά φάρμακα στελεχών Neisseria gonorrhoeae, συμπεριλαμβανομένων των στελεχών ανθεκτικών στην κεφτριαξόνη και την αζιθρομυκίνη, και δεν αναπτύσσει διασταυρούμενη αντοχή με άλλα αντιβιοτικά.
